La FDA respalda un nuevo fármaco para una rara enfermedad ocular, ofreciendo esperanza para el primer tratamiento de amplio espectro
Una empresa de biotecnología de Fort Worth podría haber encontrado una forma de frenar la ceguera, cambiando potencialmente la manera en que los médicos combaten la degeneración retiniana.
Una pequeña empresa biotecnológica de Texas acaba de recibir un gran impulso. Nacuity Pharmaceuticals, con sede en Fort Worth, obtuvo la codiciada Designación de Terapia Innovadora de la FDA para su píldora experimental, NPI-001. Este hito podría acelerar el desarrollo de lo que podría convertirse en el primer tratamiento de amplio espectro eficaz contra la retinosis pigmentaria, una rara enfermedad ocular hereditaria que roba la vista a las personas. Alrededor de 100.000 estadounidenses viven con esta afección y, para la mayoría, no hay cura, solo un lento declive hacia la ceguera.
La FDA concedió la designación el 2 de octubre después de revisar los datos iniciales de los ensayos. Los resultados sugieren que NPI-001 puede ralentizar drásticamente la muerte de las células fotorreceptoras, las neuronas sensibles a la luz en el ojo que desaparecen gradualmente en pacientes con retinosis pigmentaria. Cuando esas células mueren, la visión se desvanece, a menudo de forma permanente.
Una nueva forma de abordar la ceguera
Los médicos han luchado contra esta enfermedad durante décadas debido a su complejidad genética. Más de 100 mutaciones diferentes pueden desencadenarla. En 2017, la FDA aprobó Luxturna, la primera terapia génica para una forma de retinosis pigmentaria, pero solo funciona en una mutación. Esto cubre aproximadamente el 2% de los pacientes. Para todos los demás, las herramientas son escasas: suplementos de vitamina A, lupas y revisiones periódicas a medida que la visión empeora.
NPI-001 toma un camino diferente. En lugar de dirigirse al defecto genético específico, se centra en el estrés oxidativo, un proceso destructivo que aparece en casi todas las formas de la enfermedad. Cuando las células fotorreceptoras fallan, producen moléculas tóxicas llamadas especies reactivas de oxígeno. Esos compuestos aceleran la muerte celular en un círculo vicioso.
El fármaco es una versión modificada de la N-acetilcisteína, un antioxidante conocido. Al modificar su química, los científicos crearon la amida de N-acetilcisteína, que penetra en las células de forma más eficiente y llega a la retina en concentraciones más altas.
Los datos iniciales son alentadores. En un estudio australiano publicado el 11 de septiembre, los pacientes con síndrome de Usher —una afección que incluye tanto pérdida auditiva como visual— tomaron 500 mg de NPI-001 diariamente. Durante dos años, su declive fotorreceptor se redujo a la mitad. El beneficio apareció tan pronto como a los seis meses y persistió durante el estudio, sin efectos secundarios graves.
Por qué importa la Designación de Terapia Innovadora de la FDA
La Designación de Terapia Innovadora no es solo una etiqueta, es una señal. La FDA la reserva para tratamientos que muestran signos tempranos de ser mucho mejores que los disponibles actualmente. Solo una pequeña fracción de los fármacos recibe este reconocimiento, y significa que los reguladores trabajarán más estrechamente con la empresa, lo que podría acortar años el proceso de aprobación.
Nacuity ya contaba con el estatus de Vía Rápida y Medicamento Huérfano. Esta nueva designación se suma, proporcionando a la empresa un camino más claro hacia adelante.
El momento también es importante. La oftalmología ha visto surgir emocionantes terapias génicas y celulares en los últimos años, pero la mayoría se limitan a grupos de pacientes muy específicos y requieren cirugía ocular invasiva. Por el contrario, NPI-001 es solo una píldora. Si se mantiene en ensayos más grandes, podría servir como terapia fundamental para muchos, posiblemente utilizada antes o junto con intervenciones más complejas.
La competencia se intensifica
Nacuity no es el único actor en esta carrera. Otras empresas de biotecnología están probando diferentes enfoques:
- Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética que utiliza proteínas sensibles a la luz.
- jCyte está trabajando con tratamientos basados en células madre.
- Ocugen tiene una terapia gen-agnóstica que requiere administración quirúrgica.
Todas muestran promesa, pero conllevan desventajas: procedimientos invasivos, altos costos y elegibilidad limitada de pacientes. Los analistas creen que NPI-001 podría complementar estas terapias en lugar de competir con ellas. Por ejemplo, los médicos podrían recetar la píldora temprano para proteger la visión, y luego recurrir a la terapia génica o celular si fuera necesario.
También hay un giro. El compuesto principal del fármaco, la N-acetilcisteína genérica, ya está disponible y ha mostrado beneficios leves en algunos estudios. El desafío de Nacuity será demostrar que su versión funciona significativamente mejor.
El rompecabezas del mercado
El mercado potencial es grande para una enfermedad rara. Cerca de 100.000 personas en EE. UU. y 250.000 en Europa y Japón viven con retinosis pigmentaria. A nivel mundial, la cifra se acerca a 1,5 millones.
Los analistas estiman que el fármaco podría llegar a entre 10.000 y 20.000 pacientes dentro de los tres años posteriores a su aprobación si se aprueba de forma generalizada. Los medicamentos huérfanos para enfermedades raras suelen costar entre 30.000 y 60.000 dólares al año. Con un promedio de 40.000 dólares, NPI-001 podría generar cerca de mil millones de dólares en ventas anuales máximas en EE. UU., con más ingresos en el extranjero.
Si los reguladores restringen la aprobación inicialmente al síndrome de Usher, el mercado se reduce drásticamente —a unos 8.000 pacientes—, recortando los ingresos proyectados a una fracción de eso hasta que la indicación se amplíe.
La cobertura del seguro jugará un papel importante. Los planes de salud se han vuelto más cautelosos con los medicamentos caros para enfermedades raras, a menudo requiriendo pasos adicionales como la confirmación genética o la aprobación de un especialista. Aun así, una píldora que cuesta 40.000 dólares al año parece mucho más fácil de absorber para las aseguradoras que una terapia génica de 600.000 dólares de un solo pago.
La perspectiva del inversor
Para los inversores, la decisión de la FDA reduce la incertidumbre regulatoria, pero no elimina el riesgo. El mayor obstáculo siguen siendo los ensayos pivotales. Los reguladores pueden requerir no solo la preservación estructural de las células, sino también pruebas de beneficios funcionales en la visión. Esto es notoriamente difícil de medir porque el rendimiento del paciente en las pruebas de visión varía ampliamente.
Aun así, la recompensa potencial es enorme. Las grandes compañías farmacéuticas tienen un historial de adquirir rápidamente programas de enfermedades oculares en fases avanzadas, a menudo pagando múltiplos de las ventas proyectadas. Nacuity, aún privada y centrada en un solo fármaco, podría convertirse en un objetivo atractivo si los datos continúan siendo impresionantes.
El camino por delante no es fácil. Las preguntas sobre el diseño de los ensayos, la variabilidad en las pruebas de imagen y la competencia tanto de terapias rivales como de genéricos baratos, son todos desafíos importantes. Sin embargo, para los pacientes que se enfrentan a una ceguera inevitable, incluso un progreso incremental se siente monumental.
Si todo va bien, NPI-001 podría llegar al mercado en un plazo de cuatro a seis años. Para quienes viven con retinosis pigmentaria, no es solo otro fármaco. Es la esperanza en forma de píldora, y quizás la primera oportunidad real de conservar la vista.
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